IA Neurociência Léo Garcia maio 21, 2025 0 Comentários

Vetores de genes guiados por IA têm como alvo preciso as células cerebrais e espinhais

Cientistas Desenvolvem Sistemas de Entrega Genética Precisos para o Cérebro

Resumo

Uma equipe de cientistas financiada pelos Institutos Nacionais de Saúde (NIH) desenvolveu um conjunto versátil de sistemas de entrega genética que podem atingir diferentes tipos de células neurais no cérebro e na medula espinhal humano com precisão excepcional. Esses sistemas são movidos a inteligência artificial e podem ativar genes terapêuticos ou de pesquisa apenas em células específicas, eliminando a necessidade de animais transgênicos e permitindo o mapeamento, ativação ou silenciamento de circuitos com granulação fina.

Principais Fatos

Os sistemas utilizam vírus adeno-associados (AAV) pequenos e simplificados para entregar material genético a células específicas.
Esses sistemas foram validados em várias espécies e em tecidos humanos, incluindo amostras de tecido cerebral removidas durante cirurgias.
Eles permitem que os pesquisadores estudem circuitos neurais e manipulem células específicas, abrindo caminho para terapias genéticas precisas.
Essa plataforma pode transformar como os cientistas estudam o cérebro, permitindo o estudo de células individuais e vias de comunicação afetadas em doenças neurológicas como ALS, epilepsia, Parkinson e Alzheimer.
Os tratamentos baseados em AAV já são aprovados para algumas condições, como a atrofia muscular espinhal, e essa nova coleção pode levar a tratamentos mais precisos.
A ferramenta está disponível em centros de distribuição, incluindo o Addgene, e oferece procedimentos operacionais padrão e guias de usuário para os pesquisadores.
O trabalho é apoiado pela Iniciativa BRAIN (Brain Research Through Advancing Innovative Neurotechnologies) dos NIH.

Artigo

Os cientistas financiados pelo NIH criaram um conjunto versátil de sistemas de entrega genética que podem alcançar diferentes tipos de células neurais no cérebro e na medula espinhal humano com precisão excepcional. Esses sistemas são movidos por interruptores de DNA “luz” selecionados por inteligência artificial, permitindo que genes terapêuticos ou de pesquisa sejam ativados apenas em células específicas. Isso elimina a necessidade de animais transgênicos e possibilita o mapeamento, ativação ou silenciamento de circuitos com granulação fina.

Validados em várias espécies e em tecidos humanos, incluindo amostras de tecido cerebral removidas durante cirurgias, esses sistemas permitem que os pesquisadores atinjam células difíceis de alcançar, implicadas em distúrbios como ALS, epilepsia e doença de Parkinson. Ao focar o tratamento apenas nas células com disfunção, essas ferramentas estabelecem uma base para terapias genéticas de próxima geração que abordam as causas raiz em vez dos sintomas.

“Imagine essa nova plataforma como um caminhão de entrega deixando pacotes genéticos especializados em bairros específicos de células no cérebro e na medula espinhal”, disse John Ngai, diretor da Iniciativa BRAIN dos NIH. “Com esses sistemas de entrega, podemos acessar e manipular células específicas no cérebro e na medula espinhal – um acesso que não era possível antes em essa escala.”

Os novos sistemas de entrega usam um vírus adeno-associado (AAV) pequeno e simplificado para entregar DNA a células específicas. Eles podem ser amplamente aplicados em muitas espécies e sistemas experimentais, incluindo pequenas amostras de tecido removidas durante cirurgias no cérebro humano.

Os sistemas de entrega foram testados em sistemas vivos intactos, um passo importante para introduzir novas ferramentas para uso amplo. A nova coleção de ferramentas publicada inclui:

No geral, essa coleção de ferramentas de pesquisa acelerará significativamente a compreensão do cérebro humano. Importante, a ferramenta permite acesso a tipos específicos de células no córtex pré-frontal, uma área crítica para tomada de decisões e traços humanos exclusivos.

Com outras ferramentas na coleção, os cientistas podem estudar melhor células individuais e vias de comunicação afetadas em várias doenças neurológicas. Isso inclui distúrbios convulsivos, ALS, doença de Parkinson, doença de Alzheimer e doença de Huntington – bem como várias condições neuropsiquiátricas.

Tratamentos baseados em AAV já são aprovados para algumas condições, como a atrofia muscular espinhal. A nova coleção de recursos de entrega genética lay the groundwork for more precise treatments that target only affected cells in the brain, spinal cord, or brain blood vessels.

A ferramenta está disponível em centros de distribuição, incluindo o Addgene, um fornecedor global de ferramentas de pesquisa genética. Essa coleção de publicações oferece aos pesquisadores procedimentos operacionais padrão e guias de usuário para essas ferramentas.

O trabalho é apoiado pela Iniciativa BRAIN dos NIH. O financiamento emitido há menos de quatro anos lançou um projeto em larga escala e administrado por equipes para projetar novas ferramentas moleculares que possam ser úteis para muitos laboratórios de pesquisa.

O Armamentarium for Precision Brain Cell Access visa desenvolver acesso preciso e reprodutível a células e circuitos em modelos experimentais de pesquisa do cérebro e da medula espinhal. O projeto em larga escala reúne especialistas em biologia molecular, neurociência e inteligência artificial.